ケイファーマは慶應義塾大学医学部発のバイオベンチャーとして2016年11月に設立された。岡野栄之CSOと中村雅也CTOを中心とした長年の基礎研究を実用化し、ALSや脊髄損傷など有効な治療法が確立していない中枢神経疾患領域を主な対象とする。患者由来のiPS細胞から分化誘導した神経細胞で薬剤候補を選別するiPS創薬事業と、他家iPS由来の神経前駆細胞を損傷部位に移植する再生医療事業をハイブリッドで展開する。製薬会社等とのライセンス契約を主たる収益モデルとしつつ、再生医療では将来の自社製造販売も視野に研究開発を進めている。

(1) 慶大発の技術基盤 慶應義塾大学医学部の最先端研究を直接事業化し、iPS細胞から神経細胞へ分化誘導する独自技術と表現型スクリーニングのノウハウを蓄積する。 (2) 二事業のハイブリッド iPS創薬と再生医療を併走させ事業リスクを分散しつつ、技術やノウハウを相互に共有して各事業の研究開発を加速できる体制を持つ。 (3) 希少から汎用への戦略 ALS等の難治性希少疾患で得た知見を患者数の多い一般疾患へ広げるRare to Common戦略で、対象市場の拡張余地を見込む。

業績は研究開発先行で、継続的に売上を計上する段階には至っていない。純損益は2021年12月期の2.29億円の赤字から2022年12月期は3.92億円の赤字へと損失が拡大し、営業損益も同期に3.54億円の赤字を計上した。手取概算額15.85億円は全額がパイプラインの研究開発に充てられる計画で、ALSに対するロピニロールの第Ⅲ相試験や脊髄損傷の企業治験準備が成長の起点となる。iPS創薬市場や再生医療市場の中長期的な拡大が追い風となる一方、収益化には相応の時間を要する見通しである。

医薬品と再生医療等製品の研究開発は長い期間と多額の費用を要し、臨床試験の遅れや有効性を確認できないことで開発が延期・中止となる可能性がある。各国の薬事規制や承認審査、薬価の動向、予期せぬ副作用、ヒト由来原材料に伴う安全性、知的財産権を巡る紛争などの不確実性も伴う。継続的な営業赤字とキャッシュ・フローのマイナスが続くため、研究開発の推進には資金調達の確実な実行が前提となる点にも留意が必要である。