ＣｈｏｒｄｉａＴｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓは2017年に設立された創薬ベンチャーで、アンメットメディカルニーズの高いがん領域に特化する。新しい作用を持つ低分子のファーストインクラス医薬品の研究開発を主力事業とし、自社は探索・前臨床・臨床研究に集中し、基礎研究や原薬製造、流通販売は外部協力先へ委託する形を取る。提供形態はライセンス契約に基づく契約一時金・マイルストン・ロイヤリティ収入が中心で、ＭＡＬＴ1阻害薬は小野薬品工業へ全世界で導出済み。臨床2件を含む計5つのパイプラインを保有する。

(1) 新規標的の先行性 ＲＮＡ制御ストレスという新たながんのホールマークにいち早く着目し、未市販領域でリーディングカンパニーを標榜する点が強み。 (2) 高い参入障壁 ＧＣＰやＧＭＰなど厳格な基準の遵守が必要な医薬品開発は参入障壁が高く、先行する開発知見が一定の優位性となる。 (3) 提携による価値最大化 ファーストインクラスに絞り、グローバル製薬企業との共同開発やライセンスで開発資金と事業価値の拡大を図れる。

業績は研究開発型ゆえ赤字基調で、2022年8月期は営業損益が△1,844百万円の損失だった。一方2023年8月期は小野薬品からの開発マイルストン25億円計上を主因に営業利益212百万円・純利益223百万円へ黒字転換した。ただしこれは一過性収益であり、恒常的な製品売上はなく、今後の成長は臨床試験の進捗とライセンス提携の獲得に依存する構造が続く見通し。

研究開発型バイオベンチャーゆえ、新薬開発は長期かつ多額の費用を要し成功確率が低い点が最大のリスク。臨床試験で期待した効果が得られない、承認が遅延するなどで計画変更や中止に追い込まれる可能性がある。競合の先行やライセンス活動の不確実性、追加の資金調達が必要となる場面も想定され、収益が導出先製薬企業の判断に左右されやすい点にも留意したい。